index - Approches génétiques intégrées et nouvelles thérapies pour les maladies rares

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Présentation des activités

L'unité mixte de recherche UMR-S 951 INTEGRARE située au Généthon se focalise sur la thérapie génique des maladies génétiques rares affectant principalement le muscle squelettique. A travers un ensemble de recherches fondamentales et translationnelles, les chercheurs conçoivent et développent des technologies de correction génique dans des pathologies spécifiques; sur la base d'une compréhension approfondie des systèmes biologiques concernés et de la génétique et patho-physiologie des maladies; avec la maîtrise des outils développés. Les domaines d'intérêt incluent les maladies du sang ou du système immunitaire, les maladies métaboliques et les myopathies. Dans ces domaines, les projets thérapeutiques de l'unité sont transférés en clinique grâce à des collaborations internationales et à travers les programmes thérapeutiques de Généthon.

Thèmes de recherche

Thérapie génique des maladies rares :

  • Essai clinique : Syndrome de Wiskott Aldrich,

  • Projets en développement clinique : Granulomatose septique chronique, anémie de Fanconi, déficit en Artémis.

Vecteurs intégratifs :

  • Modifications épigénétiques induites par des vecteurs lentiviraux,

  • Etude des mécanismes d'entrée des vecteurs lentiviraux dans les cellules cibles,

  • Développement de vecteurs pour utilisation in vivo.

Réponses immunitaires induites en thérapie génique virale :

  • Réponses immunes innées et adaptives contre les composants viraux, notamment l'ADN,

  • Contrôle des réponses immunes contre les transgènes, notamment pour un transfert de gène dans le muscle,

  • Tolérance immune, sanctuaires immunitaires et lymphocytes T régulateurs.

Documents avec texte intégral

268

Références bibliographiques

518

Mots-clés

Transduction Induced pluripotent stem cells Virus Integration Genetic Therapy DLK1-DIO3 Duchenne Muscular Dystrophy Cellules souches pluripotentes humaines Animal models Liver MiRNA Muscular Dystrophy Preschool Human Animals Activin Receptors Dosage Lentivirus/genetics Myotonic dystrophy Reporter Astrocytes DMD RNA biology Mice Golgi apparatus Genetic Thérapie génique CRISPR Genetic Loci Animal Muscle Retinitis pigmentosa Male Immunology Astrocyte HEK293 Cells Female Transfection/methods Antigens Cellules souches pluripotentes Dystrophin Dependovirus/genetics CRISPR/Cas9 Pompe disease Cell Line Inbred mdx Protein Tyrosine Phosphatases Myotonic dystrophy type 1 Adult Human induced pluripotent stem cells Genes Adeno-associated virus Receptors Pluripotent stem cells Duchenne muscular dystrophy Thérapie cellulaire Age-related macular degeneration Genetic Therapy/methods Myotubular myopathy Lentiviral vector Genome editing Genetic Vectors Polymorphism Muscular dystrophy Gene Transfer Techniques Canine Gene Expression Regulation Mutation Aequorin Cholesterol Knockout Child Progeria Myopathy Gene therapy Humans Pathological modeling Cell therapy Cell Proliferation Neurons FKRP Transcriptomics Disease Models Metabolism Myopathies Adaptive immunity AAV vector Neuromuscular diseases Disease modeling Mitochondria Inbred C57BL AAV CRISPR-Cas9 Modélisation pathologique Genome Human pluripotent stem cells Cellules souches embryonnaires humaines Viral Muscle disease Calcium Dependovirus/genetics/immunology

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